第一三共白血病疗法被批准在日本上市

【导读】第一三共（Daiichi Sankyo）公司在今日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准该公司开发的口服FLT3抑制剂Vanflyta（quizartinib）上市，治疗复发/难治性（R/R）急性骨髓性白血病（AML）患者。这些患者携带FLT3-ITD基因变异。

AML是这种进度快速的血夜和脊髓癌症，病人癌变白细胞计数增长迅速，它们不仅不能正常作用，还危害一切正常红细胞的转化成。AML病人的5年存活率是全部败血症种类中最少的。

FLT3基因突变是AML患者中最常见的基因变异。FLT3-ITD是最常见的FLT3基因突变，大约在四分之一的AML患者中出现。FLT3-ITD是癌症驱动因子，与AML患者的高白血病负担和不良预后相关。

Vanflyta是一款口服FLT3抑制剂。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格。

Vanflyta在日本获批是基于名为QuANTUM-R的关键性全球3期临床试验和一项治疗日本患者的2期临床试验结果。QuANTUM-R的试验结果近期在The Lancet Oncology上发表。结果表明，与挽救化疗（salvage chemotherapy）相比，Vanflyta能够显着改善患者的总生存期。Vanflyta患者组中位总生存期为6.2个月，对照组为4.7个月（HR：0.75， 95% CI：0.58，0.98）。

“Vanflyta的批准让携带FLT3-ITD的R/R AML患者获得了一款重要治疗选择，它能够靶向疾病的分子机制，并且与化疗相比，改善患者生存，”第一三共肿瘤学负责人Wataru Takasaki博士说：“我们致力于在2025年之前推出7款治疗癌症的新分子实体（new molecular entities，NME）。Vanflyta是达成这一目标的第一步。”（生物谷Bioon.com）。