首例“基因剪刀”临床试验获绿灯_技术文章

研究人员将从18名罹患若干种癌症的患者体内去除T细胞，对它们进行3个CRISPR基因编辑。其中将会在一种蛋白中插入一个基因，用来侦察癌细胞以及让T细胞靶向它们。第二个编辑是去除可能干扰这一进程的自然T细胞蛋白。第三个基因编辑是防御性的，将会去除识别T细胞的蛋白基因，阻止癌细胞让其失去功能。接下来，研究人员会把这些经过编辑的细胞输入患者体内。

“去年，对CRISPR技术的兴奋就已经可以预期到这一步。”得克萨斯州休斯敦安德森肿瘤中心免疫学家、NIH重组DNA研究咨询委员会（RAC）委员Dean Anthony Lee说，该委员会负责评审这份报告。他表示，CRISPR会让基因组编辑变得更加容易，从而让这种疗法可迅速向前推进。

RAC负责评审在美国进行的包括DNA修饰在内的所有人体临床试验的申请。Stadtmauer的团队现在要做的就是让美国监管者和他们所在机构的评审委员会相信这一技术，并批准相关试验。宾夕法尼亚大学免疫学家、该项目科学顾问Carl June说，临床试验项目可能在今年年末启动。

其他的试验或许也不遥远。例如，马萨诸塞州坎布里奇市的爱迪塔斯生物技术公司已经表示，希望在2017年将CRISPR技术应用于临床，治疗一种罕见的失明症。然而，RAC员工表示，他们尚未接到评审该试验的请求。

CRISPR技术吸引了极大的注意力，是因为它简便易用，然而Ｔ细胞试验并非利用基因编辑技术治疗疾病以证明其效能的首例临床试验。2014年，June曾利用一种叫作锌指蛋白核酸的基因编辑技术开展临床试验。

该团队从12名艾滋病患者体内采集了血液样本，去除了在T细胞上可编码一种蛋白使病毒靶向该细胞的基因。他们希望这样做能够阻断对T细胞的感染。研究结果令人鼓舞，现在这种技术已在临床中用于若干其他疾病治疗。

CRISPR比其他基因编辑用起来更加简便，并且一次可以更好地编辑多种基因，June表示，当前的挑战是克服CRISPR“脱离靶标”编辑的倾向，这些都是身体系统切断或让计划之外的基因组产生突变的例证。尽管有防御措施，但免疫系统可能依旧会攻击经过编辑的细胞。

在RAC会议期间，委员会的一个担忧是潜在的利益冲突。除了其他经济牵连之外，June与瑞士制药公司诺华有着关系牵扯，拥有T细胞计数，可能会受益于此次临床试验的成功。June谢绝透露利益冲突的详细内容，但却表示他所在的宾尼法尼亚大学会采取措施应对该问题，比如他不会参与到患者挑选中。

若干RAC评审建议不让宾夕法尼亚大学挑选患者，而是让其他机构来挑选，但这一规定并未写入*终的批准要求中。然而，RAC委员会表示，他们对这项实验会非常小心。

“宾夕法尼亚大学历史上曾发生过一次很严重的冲突。”伊利诺伊州西北大学生物伦理学家 Laurie Zoloth说。有一个名字Jesse Gelsinger出现在讨论过程中，这名18岁的患者在1999年参与宾夕法尼亚大学一项早期基因治疗试验时死亡。随后的调查发现该研究存在很多问题，包括对该疗法不良作用的动物数据未作上报，以及研究人员在研究结果上的财政资助问题等。

但是加州斯坦福大学生物伦理学家、RAC委员Mildred Cho则认为，一项新疗法在动物实验中的安全性作用是有限的。“我们通常需要信仰的飞跃。”

原创作者：上海信裕生物科技有限公司

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