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基因治疗延长SMA动物模型的生存期
点击次数：235 发布时间：2016/9/5
SMN蛋白数量的不足是遗传性神经肌肉疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）的原因，为了弥补SMN蛋白数量的不足，上海酶远生物科技有限公司研究人员已经成功直接递送SMN1基因到SMA动物模型的脊髓中。
一项新的研究表明足够的SMN1基因副本可以被递送到脊髓运动神经元中，延长治疗动物的生存。
研究人员用腺相关病毒载体作为运载工具，通过鞘内输送，递送SMN1基因拷贝到脊髓运动神经元中。
研究报告了恢复正常猪和非人灵长类SMA模型的功能性SMN蛋白水平的有效性，将预测在真正的小鼠模型中基于相同载体递送基因对于疾病治疗的有效性。
研究人员表示：这是一个非常有前途的一组临床前研究，将帮助研究成果快速转换到临床上。
