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Branaplam
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Branaplam
CAS No. : 1562338-42-4
MCE 站:Branaplam
产品活性:Branaplam (LMI070; NVS-SM1) 是一种口服有效和选择性的 SMN2 拼接调节剂,对 SMN 的 EC50 为 20 nM。Branaplam 抑制 hERG,IC50 为 6.3 μM。Branaplam 在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。
研究领域:Cell Cycle/DNA Damage | Membrane Transporter/Ion Channel
作用靶点:DNA/RNA Synthesis | Potassium Channel
In Vitro: Branaplam (LMI070; NVS-SM1) treatment induces changes in the levels of 175 genes in human fibroblasts.
In Vivo: Branaplam (LMI070; NVS-SM1; 3, 10, 30 mg/kg; oral) produces dose-dependent elevations of SMN2-FL transcript and SMN protein in brain and spinal cord.
Branaplam (1 mg/kg of IV; 3 mg/kg of PO) has a CL of 25 mL/min/kg and an AUC of 3.03 μM?h.
A single Branaplam (oral; 30 mg/kg) results in significant and durable SMN protein elevation in brain for up to 160 hours in C/+ mice.
Branaplam (oral; 0.03, 0.1, 0.3, 1, 3 mg/kg) improves body weight and extendes lifespan in n SMNΔ7 mice.
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