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Vutrisiran

CAS No. : 1867157-35-4

MCE 站：Vutrisiran

产品活性：Vutrisiran (ALN-TTRsc02) 是一种肝脏导向的、研究性的、小的干扰核糖核酸药物。 Vutrisiran 可用于转甲状腺素蛋白 (TTR) 介导的淀粉样变性研究。

研究领域：Others

作用靶点：Others

In Vitro: Vutrisiran (previously ALN-TTRSC02) is a second-generation investigational RNAi therapeutic under development for the study of ATTR amyloidosis. Vutrisiran contains an siRNA that targets a sequence within the TTR mRNA which is conserved across wt and all known TTR variants. However, the Vutrisiran siRNA utilizes enhanced stabilization chemistry (ESC) and is conjugated to a triantennary GalNAc ligand, with the aim of enabling infrequent, subcutaneous (SC) dosing.

In Vivo: In non-human primates, single SC doses of Vutrisiran 0.3 and 1 mg/kg achieved mean maximum TTR reductions (nadirs) of 55% and 96%, respectively, with serum TTR reductions persisting beyond 4 months for the 1 mg/kg dose. In the same study, monthly doses of 1 and 3 mg/kg maintained a reduction of TTR levels at 96%, relative to baseline.

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热门产品线：重组蛋白  |  化合物库  |  天然产物  |  染料试剂  |  PROTAC  |  同位素标记物

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