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TCL053

CAS No. : 2361162-70-9

MCE 站：TCL053

产品活性：TCL053 是一种可电离的脂质，用于高效地将活性成分 (特别是核酸) 导入细胞。TCL053 能够与二棕榈酰磷脂酰胆碱 (DPPC)、聚乙二醇二肉豆蔻酰基甘油 (PEG-DMG) 和胆固醇，一起形成脂质纳米粒 (LNP)，能够将 Cas9 mRNA 和 sgRNA 传递到骨骼肌中。

研究领域：Others

作用靶点：Others

In Vitro: TCL053 shows a dissociation constant pK_a =6.8.
TCL053 : DPPC : Cholesterol : DMG-PEG =60 : 10.6 : 27.3 : 2.1, shows an encapsulation rate of 96%, ａnd a size of 79.1 nM.

In Vivo: TCL053-based LNP encapsulating Cas9 mRNA (TCL053-LNP-CRISPR) (20 g total RNA; i.m.) exhibits high genome editing ａnd exon skipping efficacy, ａnd is higher than other in vivo mRNA delivery reagent (in vivo-jetRNA).
TCL053-based LNP, via limb perfusion method, can target multiple muscle groups, with repeated administration ａnd low immunogenicity features.
TCL053-based LNP acts as a delivery vehicle of CRISPR-Cas9 ａnd can be used for skeletal muscle disorders research.
TCL053-based LNP induces stable genomic exon skipping ａnd restore dystrophin protein in a DMD mouse model that harbors a humanized exon sequence.

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