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Rugonersen

CAS No. : 2591587-57-2

MCE 站：Rugonersen

产品活性：Rugonersen (RG6091; RO7248824) 是一种锁定核酸 (LNA) 修饰的反义寡核苷酸 (ASOs)，可减少泛素蛋白连接酶 E3A (UBE3A) 沉默。Angelman 综合征 (AS) 是一种由神经元 E3连接酶 UBE3A 缺失引起的严重神经发育障碍，Rugonersen 已用于 AS 的研究。

研究领域：Metabolic Enzyme/Protease

作用靶点：E1/E2/E3 Enzyme

In Vitro: RO7248824 (0-10 μM) show a nanomolar potency against UBE3A-ATS (EC₅₀=26.3 nM), UBE3A mRNA upregulation (EC₅₀=15.4 nM) ａnd UBE3A protein upregulation (EC₅₀=24.8 nM) in Angelman syndrome (AS) neurons.

In Vivo: Rugonersen (RO7248824) (24 mg/monkey; i.t.; for 8-85 d) is well tolerated without adverse in-life effects or tissue pathology ａnd produced a robust, long lasting (up to 3 months) paternal reactivation of UBE3A mRNA/protein across key monkey brain regions.
Male cynomolgus monkeysRugonersen (150 μg; i.c.v.; single dose) selectively ａnd potently reduces UBE3A-ATS, while concomitantly upregulating the UBE3A mRNA ａnd protein.

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