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干细胞新技术或令肝移植成历史
英国科学家研发出一种干细胞新技术，能够培育出正常运转的肝脏细胞，可能终将使患者免于昂贵而又风险极高的肝脏移植。
由英国桑格研究所和剑桥大学牵头的研究团队使用尖端技术，修正了从患者皮肤切片中提取的干细胞的基因突变，然后再将它们培育成新的肝脏细胞。
研究人员将新培育的肝脏细胞植入小鼠体内，结果证明它们能够正常运转。
桑格研究所所长艾伦·布拉德利说：“我们研发出了标靶基因和修正患者细胞缺陷的新方法。”
布拉德利在研究成果发布会上说，这是项取得成功的此类技术，除了基因修正之外，它不会留下任何基因操控的痕迹。他还说：“虽然尚处于初期阶段，但如果这项技术能够用于治疗，可能会给患者带来极大的福音。”
干细胞是人体内的“主细胞”，是其他所有细胞的源头。这项研究以两种主要干细胞为重点，一种是从胚胎中提取的胚胎干细胞，另一种是对普通皮肤细胞或血液细胞重新编程得到的重组干细胞，也被称为诱导多能干细胞（iPS）。
α-1抗胰蛋白酶发生变异后，肝脏便无法正常释放出这种蛋白质，导致它堆积在肝脏，*终导致肝硬化和肺气肿。研究人员称，这是一种*常见的遗传性肝肺疾病，大约每2000个拥有北欧血统的人当中就有一个人患病。
在提取了皮肤细胞后，科学家们将它们重组成干细胞，然后用一种被称为“分子剪刀”的技术准确无误地剪下它们的基因组，再用一种名为piggyBac的DNA运载工具插入正常版本的基因。
用剩下的piggyBac序列将从细胞中移除，然后将细胞清洗干净，使之能够被转化为肝脏细胞，而基因修正部位不会残留任何DNA损伤的痕迹。
参加这项研究的剑桥大学呼吸生物学教授戴维·洛马斯在发布会上对记者说：“我们后来将这些细胞转化成了人类肝脏细胞并将它们植入小鼠体内，结果证明它们能够正常运转。”
研究人员指出，这项技术可能还需要5到10年才能在肝病患者身上进行正式临床试验，不过一旦成功的话，肝脏移植就将成为历史。肝脏移植手术既昂贵又复杂，为了确保新器官不受排斥，手术患者需要终生服药。
今天公布的研究成果已经发表在英国《自然》周刊上。在研究过程中，这个英国团队从“α-1抗胰蛋白酶”发生变异的患者身上提取了皮肤细胞。α-1抗胰蛋白酶负责制造一种抗炎症的蛋白质。
