通常，一些戈谢病患者可以在出生后通过补充GBA酶实现治疗。但是这种酶替代疗法无法从血液中进入大脑，患有急性神经病理戈谢病的儿童很难活过两年。Waddington表示，这种疾病破坏性很大。

他们希望尝试：用一种病毒将正常拷贝的GBA递送给发育中的胎儿实现治疗，从而缓解脂质过度累积造成的不可修复的脑损伤。

产基因治疗的惊人效果

Waddington团队以小鼠为模型，将腺相关病毒（AAV）载体装载正常的GBA基因注入胎鼠（携带GBA突变基因）的颅内。这种突变会导致类似于神经病理戈谢病的症状，患病小鼠通常在出生后只能存活15天。

让人惊喜的是，经过基因治疗后，小鼠能够至少存活18周，且能够正常活动。

加州大学旧金山分校的胎儿医学家Tippi MacKenzie认为，胎儿基因疗法或者酶替代疗法可能是下一个沿域，所以很高兴看到这一***新的研究，结果让人印象深刻。

提干预的优势

在胎儿期进行治疗有几个潜在的优点，其中***重要的一点是，有可能将遗传疾病造成的损害降至***低。一些疾病（例如神经病理戈谢病、脊髓性肌肉萎缩症）在出生之就已引发了不可逆转的症状。

与成人或儿童相比，对发育中的胎儿进行某些治疗相对容易，因为胎儿大脑中的血脑屏障尚未形成。“即便是出生后的***天，一些治疗药物就已经很难进入大脑了。” 新加坡杜克大学-国立医学院的妇产科医生Jerry Chan解释道。

而且，胎儿免疫系统尚处于发育中，可能不太容易识别到外源的蛋白质。成人的免疫系统有时会产生对抗新蛋白的抗体，从而影响治疗效果。Jerry Chan之曾尝试过利用胎儿基因疗法治疗小鼠、猕猴的血友病。

RNA提取磁珠属于纳米生物磁珠的一种，主要作用是用于核酸提取过程中的RNA提取，粒径分布在500nm左右，是洛阳吉恩特生物自主研发生产的高分子纳米磁性微球，该磁珠悬浮时间长，磁响应时间迅速，对DNA甲基化过程中的提取环节提供良好的支持，可明显缩短实验时间，提高实验效率，并在提取结果上保持稳定，配合核酸提取仪，更能实现快速的RNA提取。

原创作者：梅州市万泽基因科技有限公司