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脐带血治疗成人疾病指日可待
“如果我们可以拓展脐带血中的成体干细胞，就能减少每次治疗所需的脐带条数，摆在我们面前的是一个巨大的优势，”研究人员说。
研究人员将注意力集中在影响造血干细胞自我更新的多个靶点和途径上的蛋白，相比过去只研究单一靶点或途径，这项研究的关注范围更广。这促使研究人员发现，一个名为Ythdf2的蛋白质可以识别一组编码干细胞自我更新相关关键转录因子的mRNA的特定修饰，它的存在促进了这些mRNA在细胞内的衰减。
当课题组敲除小鼠模型Ythdf2功能或单独敲除hUCB细胞的Ythdf2功能时，转录因子表达量升高，造血干细胞（hUCB中成体干细胞的主要类型）出现扩增。他们观察到，损害Ythdf2功能并不会影响干细胞生产的细胞类型，也不会导致血细胞恶性肿瘤增加。此外，敲除治疗不是永久性的，这意味着移植后Ythdf2功能是可以恢复的。
“我们使用的是以RNA为基础的靶向Ythdf2功能技术，这有助于避免更持久的DNA相关变异，如表观遗传调节器突变，”研究人员说。
研究人员解释，基因突变可能导致白血病或癌症复发，由于Ythdf2蛋白存在于不同类型的成体干细胞中，靶向它和它影响造血干细胞的方式似乎是一种更安全的方法，如果被进一步证明有效，将具有广泛适用性。
研究人员认为，这种方法可能会应用到其他类型的成体干细胞中，帮助扩大成体干细胞数量，以达到治疗人类患者标准。它可以与单倍体成人干细胞移植法相辅相成，在捐献者虽然是患者的直系亲属，但配型并不成功的情况下，目前这些患者通常需要免疫抑制剂治疗来抑制抗宿主病。
“脐带血能可靠地扩增成体干细胞，而不是将细胞直接分化成成熟的和相对短命的血细胞，这项研究为我们指出了一条前进的道路，”研究人员说，他并没有参与本研究。“这是该领域的一项重大进展。可改善每年数千名儿童和成人接受脐带血移植治疗。”
