干细胞是广泛存在于动物和人发育各阶段的保持未分化状态的一类较原始的细胞。生物个体的发育、组织的再生以及创伤的修复都与干细胞有着密不可分的关系。与成熟的体细胞不同,干细胞能够进行自我更新(self—renewing)及向与自身来源相似或不同的细胞类型分化(differentiation),形成特定类型的细胞及组织。由于能够自我更新,干细胞能够形成与之完全相同的子代干细胞,从而在一定程度上维持了干细胞群体数量的稳定性;同时,干细胞又保持了分化的特征,能够在特定条件下启动分化程序,产生适应于不同功能要求、存在于不同体液微环境中的特定子代细胞,从而在机体发育、修复及环境适应等方面发挥积极作用。
什么是干细胞?这个问题争论了30余年。目前的观念认为,干细胞是具有无限或持续自我更新能力、产生至少一种高度分化的子代细胞的细胞群。通常,介于干细胞与终末分化的子代细胞之间,尚存在一种中间状态的细胞群体,即具有有限增殖能力及分化潜能的定向祖细胞,如众所周知的瞬时扩增细胞(transient amplifying cells,TA细胞)。对于只有单一分化方向的干细胞,如表皮干细胞,这些TA细胞群的主要功能便是增加每个干细胞分裂后的细胞总数量。这也就意味着,尽管单个干细胞具有很高的自我更新潜能,但实际上只进行了很少的自我更新的活动(主要由TA细胞来完成)。
干细胞曾被认为存在于组织细胞只有较短的生命周期,且不能有效分裂的部位,如哺乳动物的血液系统及皮肤的表皮层。但是近来的研究表明,生命周期很长的组织如脑组织中也存在干细胞。干细胞的存在似乎不仅仅与机体的生理修复有关。干细胞也可能是胚胎发育的一个遗迹,是胚胎于细胞在机体内极力保留其强大自我更新能力的体现。胚胎发育早期,干细胞的自我更新能力并不比精确的分化能力重要,但是胚胎干细胞仍极力将其保留至成体组织,形成成体干细胞。对于这种现象的根本原因,目前尚无法知晓。
干细胞有时可从其细胞形态或位置进行较为精确的定位,例如在果蝇性腺及外周神经系统,干细胞及其非干细胞子代细胞之间有着明显的界限。然而在很多组织中,干细胞只能粗略定位,对其精确分别尚有赖于细胞表面的分子标志。例如表皮干细胞高表达p—整联蛋白(p—integrin),且由于p—整联蛋白介导的胞外基质黏附作用,可以抑制其向终末方向分化。